陈义汉  中国科学院院士，同济大学副校长

经过改革开放40多年的持续发展，我国的经济和社会发生了巨大而深刻的变化，取得了举世瞩目的伟大成就。与此同步，在党和政府的正确领导下，通过广大医务工作者的不懈努力和砥砺奋进，我国心血管疾病防治研究水平也迈上了一个崭新的台阶，在国际同领域发出了前所未有的强大的中国声音。今天，中国心血管疾病防治研究遇到了千载难逢的大好机遇，但是也面临着严峻的挑战。

存在问题

我国心血管疾病防治研究领域依然存在着一些发展中的问题：

第一，研究的关口严重后移。大医治未病，防重于治。我们在疾病预防方向上可以做更多的工作。我们应该把防治研究的重心放在零级、一级、二级预防层面，而不是三级预防层面。

第二，一些研究偏离重大科学问题。我们似乎比较缺乏对心血管疾病的源头性、根本性、奠基性、带动全局性和具有普遍性的重大科学问题的认知和鉴别，一些研究没有触及重大科学问题。

第三，基础与临床部分脱节：许多研究并非临床导向，未能解决临床工作中遇到的实际困难与挑战。一些研究停留在疾病人群以外，与人类疾病缺乏可靠的关联性；一些研究浅尝辄止，不能完成整个链条，基本不能走到实际应用。我国已经成为论文大国，但是我们依然相对缺乏中国制造的创新药物和医疗器械，依然相对缺失中国烙印的新概念、新学说、新标准和新指南，我们不能止步于论文这个阶段或者层面。

第四，少有自己的特色高地。许多情况下，西方做什么，我们就做什么。一些计划脱离实践，背离国情。我们较少有自己独有的大科学计划。科学没有大小之分，潮流科学不恒久。重要的是找到重大的科学问题，围绕重大科学问题的独立研究才能开创中国心血管疾病研究的未来。我们不能一味着眼于所谓的大领域、大科学，却没有抓住重大的核心科学问题。在医学科学研究上，主流应该接轨潮流，但是不可随波逐流，否则会丧失自我。唯有独立思考、错位发展，方能形成中国特色，并屹立于世界医学科学之林。

第五，思路尚局限，常常徘徊在经典理论中。有时我们的思路还不够开阔，有时自我禁锢在前人的发现、既有的学说以及流行的模式里。更有甚者，一些研究工作者甚至怀疑自己的正确结论，不相信自己的客观数据。

优先发展主题

我认为，我国医学研究优先发展的主题有以下几个方面：

首先是预防研究。21世纪，中国疾病谱已经发生了根本性的变化，环境因素和生活行为构成了这些变化的重要源头。我们应该将研究的重点放在这些疾病的预防层面。

其次，自主知识产权的新药研发。中国几乎没有自主知识产权的心血管疾病原创药物，这个现状也与我们国家的经济地位完全不相配，需要重点攻关。

第三，关键干预靶点的发掘。我们需要寻找疾病发生的核心机制和关键干预靶点，这些机制和靶点将为全新一代的新药研制奠定基础，也是所有临床干预的靶标所在。

第四，新技术和新方法的探寻。目前我们医院的条件越来越好，然而无论是无创治疗领域，还是有创治疗领域，我们都比较缺失自己的新技术和新方法。所以，需要加大新技术和新方法探寻的力度。

第五，医疗器械的国产化。这个问题不仅仅是心血管疾病研究领域的难点，也是我们国家医学领域的痛处。今天，我们已经来到了新的时期，我们已经有能力去实现医疗器械的国产化了，我们需要从现在做起。

对于心血管疾病来说，目前我国心血管疾病的疾病谱已经发生了根本性的变化，心律失常、心力衰竭、冠心病、先天性心脏病、肥厚性心肌病、高血压病、肺栓塞和退行性心脏瓣膜病等成为常见和多发的疾病。我们应该针对这些重大疾病防治的核心或者关键科学问题开展研究工作。我国心血管疾病防治研究领域的优先发展主题包括：

心律失常 针对心律失常，可从以下几个方面开展研究。一是新药研发，发掘针对多个离子通道，或者心脏特异性，或者基础心脏病病理生理学导向性的新型药物。二是生物起搏，随着对心脏起搏细胞认识的加深和细胞生物学技术的飞速发展，缓慢心律失常的生物起搏治疗将会成为重要研究方向。针对严重的心律失常现在一般会采用电子起搏器，但是它会引起一系列并发症，更关键的是，它治标不治本。生物起搏通过修正起搏细胞或者创造起搏细胞，恢复正常的心脏起搏，可以治本。三是精准医疗，心律失常分子遗传学领域的成就极大地启示了心律失常机制、诊断和特异性治疗研究。目前，诸如Bruggada综合征（由于编码心肌离子通道基因突变引起离子通道功能异常而导致的综合征）和长QT综合征（一组有遗传倾向，以心室复极延长为特征、易发生尖端扭转性室速、室颤和心源性猝死的综合征）等多种遗传性心律失常的基因缺陷已经初步明确，精准医疗可以在这种类型的心律失常中率先推进。

心力衰竭 心力衰竭的死亡率很高，但在这个方面我们做的工作远远不够。寻找优化心肌细胞能量使用的药物可能是今后有希望的研究方向。随着中国制造能力的提升，我们在心脏功能辅助装置或者说人工心脏等研发方向上将有可能赶超西方世界。此外，干预心肌细胞增殖的技术将可能从源头上改变心力衰竭患者的命运。

冠心病 在我国，稳定斑块药物和脂质调控药物的原创研发比较缺乏，而这些药物将拥有巨大的社会和经济前景，其研发应该成为重中之重。细胞治疗可以替补坏死的心肌，显然应该成为冠心病干预研究的战略方向。我们应该启动冠心病细胞治疗方向的全方位的研究工作。

先天性心脏病 先天性心脏病主要起源于发育障碍，其主流基础病因是环境因素，而不是遗传。寻找先天性心脏病的环境危险因素应该是先天性心脏病防治研究的重点所在。

肥厚性心肌病 肥厚性心肌病主要源自遗传缺陷。目前相当一部分的致病基因已经被识别出来，今后的重点可能是这些心肌病的共性机制的发现、共同干预靶点的发掘和基于这些缺陷基因的机制和靶点的精准医疗。

高血压病 高血压病是遗传疾病，其研究领域已经积累了大量的数据，继续积累数据和运用这些接近大数据的数据来实现高血压病的预警预报和早诊早治可能是今后高血压病防治的重要发展方向。

瓣膜病 针对瓣膜病的发病机制的防治策略还缺乏足够的数据积累，所以目前该疾病的防治重点在于人工瓣膜的研发和介入技术的改进。

目标定位与举措

我认为，中国心血管病防治的目标定位是：立足基础，面向临床，面向转化，面向应用；而总体目标是经过十多年的努力，在一些方向上，甚至个别疾病上形成中国的特色和优势，为人类健康做出应有的贡献！

在以上目标的基础上，建议采取和重视以下战略举措：

第一，强化基础研究。基础研究是永恒的主题，我们需要从制度上重视源头性、根本性、奠基性、带动全局的和具有普遍性的开创性研究。

第二，创新至上。创新驱动发展是我国重要的发展战略，我们必须始终如一地瞄准颠覆性的创新和革命性的技术。改变人类命运的研究不在乎多，而在于关键，在于核心，真正的革命性的工作才是伟大的创新。

第三，自由探索和顶层设计并举。一方面，应全力支持科学家的自由探索；另一方面，也重视顶层设计，把握好重大科技前沿。

第四，加强创新文化建设。营造浓厚的创新氛围，激励和培育创新思维；大力弘扬科学精神、端正科学态度；高度重视科研诚信和学风建设；始终坚持“自主创新、重点跨越、支撑发展、引领未来”的科技发展方针。

第五，以人为本。科学研究，人才是关键。坚持以开放的观念选用人才，以开阔的视野招引人才，以灵活的机制激励人才。不拘一格地任用具有创新意识、创新精神、创新思维、创新能力并具有良好创新人格的人才。

第六，有所为有所不为。中国心血管疾病防治研究的战略重点在于一级预防研究、自主知识产权的新药研发、疾病关键干预靶点的发掘、中国原创新技术和新方法的探寻以及推进医疗器械的国产化进程。

崇尚与憧憬

“小”科学依然是脊梁。试问：重大科学是什么？重大前沿是什么？我们有太多的宏伟的蓝图，但越是宏观，越是难以触及根本。我们有时没有找到问题的根本就开始探索了，这是一种非理性行为，甚至是浪费。所以，最重要的是：我们首先应该找到重大科学问题。围绕重大科学问题的独立研究依然是主流。

基础研究是永恒的源头活水。在医学领域，基础研究、转化研究和临床研究同等重要，但我们在基础研究领域里，技术力量和理论水平还远远不够。没有基础研究的奠基，何以有研发的源头？所以，我们需要做踏踏实实的基础研究。

转化医学是伟大的理念。今天，基础与转化已经眉目不清。我们需要加大基础研究，为转化提供积累。转化医学高瞻远瞩，是卓越的战略。事实上，我们到了转化医学的时代。

临床研究大有作为。中国拥有世界上最丰富的临床资源，世界需要中国的临床数据，临床研究的步伐在部分方向上已超越基础研究，纯粹的临床研究甚至也大有作为。

循证医学是遵循证据的医学。循证医学又称为实证医学，循证医学不同于传统医学，传统医学以经验医学为主，即根据非实验性的临床经验、临床资料和对疾病基础知识的理解来诊治病人。循证医学强调任何医疗决策应建立在最佳的科学研究证据基础上。我们应该遵循循证医学，而不是迷信权威。

精准医学是医学的极致。精准医学是一种将个体的生物组学数据、环境与生活习惯差异等考虑在内的疾病预防与干预的新兴医学，其要素包括生活行为、环境因素、信息技术、表型组学和生物组学等。精准医学是循证医学的升级版，也是转化医学的终极版。

新概念、新技术、新标准的原始积累时期已经到来。在心脏病学领域，还缺乏中国制造的新概念、新理论、新技术、新标准和新指南。但是只要我们脚踏实地、兢兢业业，从现在到2025年前将是中国烙印的新概念、新理论、新技术、新标准和新指南的原始积累期，而2030年左右将可能是爆发期的开始。

不谋万世者，不足谋一时；不谋全局者，不足谋一域。中国心血管疾病防治研究领域的同道们务必孜孜以求、兢兢业业、心无旁骛，用十年磨一剑的精神去创造颠覆性研究成果，早日建立起中国疾病防治新模式。我们充分相信，在不远的未来，我们国家必将成为医学创新大国和强国。