据世界卫生组织估计，全球有超过850万人被帕金森病困扰。这一神经退行性疾病的症状包括平衡问题、不自主运动、特征性震颤、嗅觉丧失、睡眠障碍和认知障碍；随着时间推移，症状会逐渐恶化。现阶段尚无能治愈帕金森病的方法，但通过某些疗法或手术，可以一定程度上减轻其症状。

近期，关于一种新型帕金森病药物的早期临床试验结果在《自然-医学》（Nature Medicine）杂志发布——让我们看到了从根本上治愈帕金森病的希望。

据称，新药物能利用患者自身的免疫系统来对抗疾病，疗效显著、患者耐受性良好，副作用极小且持续时间短。

帕金森病人的大脑特定区域出现了脑细胞受损或死亡情况，因而遭遇各种症状。这些受破坏的细胞原本负责产生多巴胺，当它们不再运作，多巴胺水平也就下降了。缺乏这种重要的化学信使，大脑不同区域间的沟通，以及大脑与身体不同部位间的沟通，都会受严重影响，各种帕金森病症状就是这么来的。

至于产生多巴胺的细胞究竟因何而死，学界仍不清楚确切原因。很多专家认为可能是遗传和环境因素共同导致了帕金森病病理。而我们能确定的是，帕金森病患者的特定脑区会出现异常蛋白质团块的堆积——这是脑细胞退化的一个推动力，是帕金森病的病理标志。

科学家称此类异常蛋白质堆积为“路易氏体”，其主要成分是所谓的α-突触核蛋白（ɑSyn）。健康个体的α-突触核蛋白在神经细胞之间的沟通中发挥重要作用；但如果发生了突变，它们就开始聚集并损害周围脑细胞。

有办法去除这些蛋白质团块吗？答案来自我们的免疫系统。

人体生病时，免疫系统会记住致病微生物表面的特定分子，到下次再遭遇其攻击时，就能轻松识别入侵者。免疫系统以抗体形式存储这些记忆，抗体见到卷土重来的病原体时，会附着于对方表面上的分子。疫苗的作用，正是训练免疫系统在不真正受到感染的情况识别、记忆这些表面分子。

最新报道的抗帕金森病药物名为UB-312，由美国生物技术公司Vaxxinity研发，旨在通过训练免疫系统来针对患者大脑中积累的α-突触核蛋白。

Vaxxnity联合创始人路·里斯（Lou Reese）这样说道：“新成果令人兴奋，因为我们针对的是帕金森病的根源，而不只是症状。UB-312是有史以来第一种让患者从阳性转为阴性的药物。”

Vaxxinity团队于《自然-医学》发表的文章介绍了第一阶段临床试验的结果，包括对药物有效性和安全性的评估。该研究在44周时间里探索了UB-312对13名患者的影响。

用药期间，参与者免疫系统产生了针对α-突触核蛋白的抗体，抗体被证实确能到达大脑并与目标蛋白质相互作用。此外，UB-312对患者安全，耐受性良好，副作用极小。有一人服药50天后出现了深静脉血栓，但尚不清楚这是否与药物有关。不良事件持续时间很短。团队表示，应进一步研究UB-312与血栓之间的任何潜在关联。

里斯表示：“我们发现参与者脑中的毒性蛋白质显著减少，相应症状也得到显著改善。新药为帕金森病患者带来真正的希望。”

UB-312目前已进入临床试验的第二阶段。如果未来获批上市，其应用范围将非常广泛，不仅限于治疗帕金森病，因为脑内α-突触核蛋白的累积可引发多种疾病。

里斯指出：“UB-312对其他多种α-突触核蛋白疾病都有效用，包括快速眼动睡眠障碍、路易体痴呆和多系统萎缩。”

值得一提的是，Vaxxinity还在研发针对阿尔茨海默病、偏头痛、高胆固醇和新冠的类似疗法。

资料来源：

'Exciting' New Parkinson's Treatment May Cure Root Cause

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