2024年9月，《细胞》（Cell）杂志报道了这一医学突破，研究成果由天津市第一中心医院与北京大学的联合研究小组获得。

1型糖尿病女性在接受干细胞移植后开始产生胰岛素（灰色突起）

在接受重编程干细胞移植不到3个月后，这名25岁的1型糖尿病女性就开始能自己产生胰岛素了。她也是第一个利用从自己身体中提取的细胞进行治疗的糖尿病患者。

女孩现居天津。根据《自然》（Nature）杂志的采访报道可知，距离移植手术已过去一年多，喜好美食（尤其是火锅）的她目前已经可以吃糖。

2024年9月，《细胞》杂志报道了上述医学突破。文章作者是来自天津市第一中心医院与北京大学的联合研究小组。2024年4月，来自上海的一个联合团队发文称，他们已成功将能分泌胰岛素的胰岛移植到一名59岁的2型糖尿病患者肝脏中。这些胰岛同样源于患者自身的重编程干细胞，后来他停止补充胰岛素。

这些研究是少数几个利用干细胞治疗糖尿病的开创性试验。全球近5亿人患有糖尿病，其中大多数人与2型作斗争——他们的身体无法产生足够多的胰岛素，或者，身体利用激素的能力下降。而1型糖尿病群体的问题在于，其免疫系统会攻击胰腺中的胰岛细胞。

胰岛移植可以治疗1型糖尿病，但捐赠者人数难以满足日益增长的移植需求，而且接受者必须使用免疫抑制药物以防排斥反应。

干细胞可用于培养人体内任何组织，并且能在实验室中无限期培养，这意味着它们或许会成为不限量供应胰腺组织的来源。此外，研究人员希望通过使用由人体自身细胞发展出的组织，免去对免疫抑制剂的需求。

重编程细胞

北京大学的细胞生物学家邓宏魁是《细胞》最新文章的作者之一。在其开创性试验中，他与同事从3名1型糖尿病患者身上提取细胞，并使它们恢复至多能状态，从而能被塑造成人体内任何细胞类型。

这种重编程技术最早由日本京都大学的山中伸弥（Shinya Yamanaka）在近二十年前开发。邓宏魁等人对此做出改进：他们不像山中伸弥那样引入触发基因表达的蛋白质，而是将细胞暴露于小分子。这让他们能更大程度地控制过程。

研究团队后使用化学诱导的多能干细胞（iPS细胞）来生成3D胰岛簇。他们在小鼠和非人灵长类动物身上测试了这些细胞的安全性和有效性。

2023年6月，在一场持续不到半小时的手术里，团队将大约150万个胰岛细胞注射到本文开头介绍的女患者腹部肌肉中——这是胰岛移植的新部位。以往大多数胰岛移植的目的地都是肝脏，而那里的细胞难以观察；换成移植至腹部，研究者就能借助磁共振成像监测细胞，并在必要时将其移除。

不再需要补充胰岛素

两个半月后，那名女患者自身所产的胰岛素足以让她在不做额外补充的情况下也可生存，而且她维持这种状态的时间迄今已超过一年。她的血糖水平在一天超过98%的时间里都稳定于目标区间，不再发生危险的飙升或下降。京都大学糖尿病研究员矢部大辅（Daisuke Yabe）表示：“这太了不起了。如果它也适用于其他患者，简直妙哉！”

美国佛罗里达州迈阿密大学的内分泌学家杰伊 · 斯凯勒（Jay Skyler）专注于1型糖尿病研究。他认为邓宏魁等人的成果很有趣，但需要在更多人身上重现。斯凯勒希望看到这名女患者能在未来长达5年的时间里继续自主生产胰岛素。若现实如所愿，可以认为她被“治愈”了。

另一方面，由于该患者此前已接受过针对肝移植的免疫抑制剂，研究团队无法评估iPS细胞是否降低了移植排斥的风险。

正常情况下，身体不会判定移植细胞是“外来者”从而排斥它们，但对于自身患免疫性疾病的1型糖尿病患者而言，他们就要面对自身免疫系统攻击胰岛的风险。邓宏魁指出，由于免疫抑制剂作用，他们没在那名女患者身上看到移植排斥情况；他们也正尝试开发能避开这种自身免疫反应的细胞。

此外，其他两名参与者的结果“也非常积极”，2024年11月将是他们移植满一年的时间节点。研究团队希望后续扩大试验规模，再招募10名甚至20名参与者。

供体细胞

研究人员表示，使用患者自身细胞进行移植有其优势，但这些程序很难扩大规模和商业化。几个小组已经开始试验使用供体干细胞创建的胰岛细胞。

2024年6月，美国马萨诸塞州波士顿福泰制药公布了其主导的一项试验的初步结果。据称，十几名患1型糖尿病的参与者接受了胰岛移植。注射至他们肝脏中的胰岛细胞从捐赠的胚胎干细胞发展而来。患者也都接受了免疫抑制剂治疗。完成移植3个月后，所有参与者都能在血液内存有葡萄糖时产生胰岛素，部分参与者甚至不再需要额外补充了。

在福泰制药2023年启动的另一项试验中，研究团队将源于捐赠干细胞的胰岛细胞放入旨在保护它们免受免疫系统攻击的装置中，后给一位未接受免疫抑制剂治疗的1型糖尿病患者移植这些胰岛。团队成员之一、加拿大埃德蒙顿阿尔伯塔大学的移植外科医生兼研究员詹姆斯 · 夏皮罗（James Shapiro）表示：“该试验目前正在进行，并且计划招募17名志愿者。”此外，夏皮罗对邓宏魁等人的工作表达了高度赞赏，称手术结果令人震惊，“他们彻底逆转了糖尿病，过去那名患者曾需要补充大量胰岛素”。

矢部大辅也即将开启一项试验。他计划使用供体iPS细胞生产出胰岛细胞片层，并通过手术把它们植入3名1型糖尿病患者的腹部组织。当然，患者都会接受免疫抑制剂治疗。第一名参与者将于2025年初接受移植。

资料来源 Nature