众所周知，胰腺癌俗称“癌中之王”——发现晚、恶性高、治疗难、生存低。

之所以发现晚，主要原因是当前缺乏有效筛查手段，且发病早期几乎无明显症状。等到患者出现黄疸(皮肤发黄)、腹痛等不适症状时，癌细胞往往已扩散至远处器官，如肝、肺、腹膜等——这种情况被称为转移性胰腺癌。(若肿瘤尚未远处转移，而只侵犯到周围组织或血管，此为局部扩散，通常属于Ⅲ期。Ⅲ期和Ⅳ期均可归入晚期胰腺癌的范畴。)

数据显示，半数以上的患者确诊时已处于转移阶段，也就是Ⅳ期。这些人的生存概率极低。据统计，2015至2021年间确诊转移性胰腺癌的患者中，约97%会在确诊后5年内离世。

另一个长久以来为学界公认的残酷现实则是，绝大多数胰腺癌的核心致病机制无法被精准靶向，因此治疗极难。

不过一款刚刚公布3期临床数据的新药迅速扭转了从业者们的共识，甚至让大家开始期待精准而高效的胰腺癌疗法。因为这款药能靶向那个不可靶向的胰腺癌致病蛋白，阻断其指使癌细胞增殖的信号。试验表明，晚期胰腺癌患者的生存期因用药而近乎翻倍。

针对晚期胰腺癌的标准治疗以化疗为主。化疗药物能强效杀灭快速分裂的细胞，从而延缓病情进展，但胰腺癌细胞极易产生耐药性，这大大限制了化疗疗效。

胰腺癌的可怕来自基因层面。超90%的胰腺肿瘤由一种名为KRAS的基因突变引发；KRAS基因合成的KRAS蛋白如同调控细胞增殖的开关，一旦它发生突变，开关就会一直保持开启状态，导致癌细胞无限增殖。

过去几十年间，科学界将突变KRAS蛋白视作“不可成药(undruggable)”的靶点。这类蛋白质表面异常光滑，缺少常规药物附着结合、关闭增殖开关所需的“分子口袋”。

通过药物靶向KRAS蛋白(蓝色)的难度极高

由于现有药物无法靶向KRAS，胰腺癌治疗只得借助毒副作用强烈的化疗药物来粗放、无差别地开展，而大范围细胞杀灭不只限制了肿瘤，也会误伤大量健康组织，引发各类不良反应。

新药Daraxonrasib的出现，为转移性胰腺癌治疗带来关键突破。

通过每日口服给药的Daraxonrasib，并不直接靶向KRAS蛋白，而会先结合细胞内一种名为亲环蛋白A的分子，后者负责帮助蛋白质折叠成正确的三维结构。结合形成的复合结构可“绑住”激活状态的KRAS蛋白，“封印”其向癌细胞发出增殖信号的能力。

新药研发团队来自美国上市药企Revolution Medicines。2026年5月31日，他们公布了Daraxonrasib的3期临床试验结果：

试验纳入 500名既往接受过治疗的转移性胰腺癌患者。相较标准化疗方案，Daraxonrasib方案可将患者总生存期从6.7个月提升至13.2个月，增幅超97%。总体来看，新药使转移性胰腺癌患者的死亡风险下降60%。

上图展示了Daraxonrasib的化学结构式

皮疹是Daraxonrasib的最常见不良反应，研究中有86%以上的病人经历该症状。此外，用药者还可能患频繁出现口腔炎(口腔内肿痛和溃疡)，或遭遇腹泻、恶心呕吐等。不过与化疗比起来，患者因严重副作用停用Daraxonrasib的可能性低太多了——疼痛缓解是真实的，生活质量改善是显著的。

关于Daraxonrasib临床试验的完整内容已通过论文形式刊载于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。对这款新药来说，下一步重要事项是寻求监管机构对其进入临床应用的审查。依托本次正式公布的临床试验数据，Revolution Medicines公司将向美国食品药品管理局及全球多国药监机构递交上市申请。

鉴于晚期胰腺癌治疗难度极大，能显著延长生存期的突破性药物通常可获加速或优先审评资格。药物落地临床的具体时间取决于审批进度，一旦获批，Daraxonrasib有望在数月内就面向患者投入临床使用。

以更宏大的药物研发视角来看，Daraxonrasib的问世或将重塑胰腺癌治疗，为更精准、高效、个性化的疗法奠定基础。我们可能看到越来越多相关临床试验，针对原本无计可施的KRAS蛋白，选用KRAS抑制剂并联合其他药物，尝试规避肿瘤耐药问题。

资料来源：

Breakthrough drug nearly doubles survival with advanced pancreatic cancer – an oncologist explains how daraxonrasib overcame an ‘undruggable’ disease

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