对于罹患各种大脑疾病的人来说，最大的希望莫过于使大脑深层次受损的细胞再生。由于3年前被注销的一种药物重新获准应用，治愈上述疾病的梦想可能正走向现实。眼下肯塔基大学正对10名帕金森氏病人采用蛋白质GDNF进行临床试验，通过植入患者胸腔皮下的微型泵把药物输注到大脑深层的帕金森氏病灶。

经过几个月试验后，肯塔基大学的研究人员格雷格 · 格哈特指出，有证据表明患者症状有所致善。此外，英国于2002年4月在布里斯托尔进行的一项类似临床试验，5名患者经过一个月的治疗其肌肉控制能力也得到改善。

GDNF的唯一制造商美国基因公司对这些初步结果表示欢迎。上世纪90年代末，美国基因公司认为该药物没有显示积极效果，将它从研制计划中删除了。现在治疗医生确信，临床试验失败是因为GDNF没有到达受帕金森氏疾病影响的大脑区域。

肯塔基大学从美国国家神经失常与中风研究所得到了资助，他们还曾劝说美国基因公司合作。如今，美国基因公司首席执行官凯文 · W · 舍尔宣称：GDNF是“公司最有前途的产品之一”，而且正筹划重新进行试验。

1993年CDNF的治疗功能被发现后，科学家一直希望它可以解救患者。GDNF是神经胶质细胞导出的亲合神经因子，这是一种由中枢神经系统神经元之间的连接组织，即神经胶质细胞产生的蛋白质。动物研究早已表明，GDNF不仅能够阻止，而且可以逆转帕金森氏症造成的损伤。但GDNF是一种大分子，无法被胃吸收或渗透保护层进入血液和大脑，从而排除了制成药丸的可能性。看来唯有一种选择：直接把它输送到大脑中，但这对患者来说是一种冒险。

在美国基因公司早期的临床试验中，医生把CDNF注入外侧脑室，那是充盈体液的外脑部分。按理脑液应可携带药物深入大脑，然而格哈特却发现GD-NF附着在脑室壁上。

格哈特说，目前要对这种治疗的效果作出结论为时尚早。但2002年10月份的医学期刊《大脑》上，格哈特和加什报道说，对患帕金森氏症的恒河猴经3周用药治疗后，显示症状大大减轻，而且没出现明显的副作用。解剖分析说明制造多巴胺的细胞功能获得部分恢复，表明脑细胞可以受激自行修复。该刊同时发表的评论称“首次显示GDNF直接注入了大脑”，有效恢复了多巴胺的功能。

然而，多年来研制的许多药物在动物测试中证实有效但用于人体时却失败了，美国神经失常与中风研究所神经退化研究小组项目负责人戴安妮D · 墨菲说：“GDNF的确大有希望。”但是她认为注入药液并非最佳方法。“你需要不间断输药，这本身就有问题，我们需要不侵害身体的一种给药方法。”

为了达到这个目的，美国神经失常与中风研究所正在资助一项研究计划，旨在探索启用基因疗法把GDNF送人大脑。芝加哥的杰弗里 · 科多沃是率先采用这种方法的人之一。他利用一种丧失活力的病毒把基因送入大脑细胞，以此来刺激大脑产生更多的GD-NF。经过一周的治疗，患有帕金森氏症的猴子表现接近正常，植入大脑的基因活力保持达8个月之久，而且制造多巴胺的细胞再次恢复了功能。

研究人员还在尝试培育干细胞，使之在植入大脑后能转变成为制造CDNF的细胞。不过基因疗法和干细胞移植疗法都存在严重的安全问题——近期在其他疾病的临床试验中，上述两种疗法都产生了严重的副作用。因此，人体临床应用尚需时日。

[BuinessWeek，2002年11月18日]