当人类的胎儿在三月龄时，体内便开始了一场奇异的、对生命具有重要意义的细胞大迁徙：肝脏和脾脏中具有造血功能的细胞，迁移到骨骼中。在那里，有关的细胞便给搬迁进来的细胞在骨内安排一个安全的新家。

在婴儿出生之前的几个月，发育着的骨髓组织便成为血细胞的来源和体内免疫防御系统细胞的主要来源。

骨髓起着如此重要的作用，怪不得它要处在骨的内部，那是人体中受到最完善保护的地方之一啊。近年来，对于骨髓这一极其重要的组织已经有了更多的了解，并且对于某些危及生命的骨髓疾病也已经有了治疗方法。在这些治疗方法中，骨髓移植正日益显示出其重要的意义。

近来骨髓研究中最吸引人的一个事例，是给一名12岁得克萨斯男孩做了骨髓移植术，人们只知道这个小孩的名字叫达维德。从出生起，他就住在与外界隔离的“玻璃房子”里。这是因为他的骨髓细胞有缺陷，以致对于最轻微的感染也缺乏免疫力。

但是，几个星期之后，这个小孩可能会在正常的世界中露面，因为他在去年10月接受了骨髓移植。最近浩斯顿的贝乐医学院（达维德一直在那里住院治疗）一位发言人说，对达维德的治疗效果非常好，只是对于作最后的肯定结论来说，为时尚觉早了一点。（达维德已由于并发症而死亡——译注）

达维德只是接受骨髓移植术来拯救他们生命的许多病人之一。在骨髓移植术发明之前，达维德竟然活了那么长的时间，这是十分罕见的。最近几年中发展了一种新的技术，才使得骨髓移植成为可能。

实际上骨髓移植术简单易行。对于供骨髓者通常需要作短时的常规麻醉，用注射器抽取骨髓，一次只能抽一点儿，通常是在骨盆部位抽取。

接受治疗的患者有时只需要移植大约30克骨髓，通过静脉注射，但是每一次移植都是生死攸关的事件。

如果没有骨髓，人就不能生存。但患者接受骨髓移植之前，通常要用放射线照射或用化学药物来破坏他本人原有的骨髓组织，否则原来的骨髓便会与移植的骨髓相互排斥。即使患者本人原来的骨髓已被破坏，移植的骨髓也仍然可能对患者造成致命的危险，除非患者和供骨髓者的组织类型能够完全配合。

因为免疫防御系统的细胞来源于骨髓，所以哪怕组织类型只有一点点差异的任何外来组织，骨髓也能识别出来，并且像对于病毒或其他病源菌那样攻击它们。这就意味着，移植进来的骨髓细胞将会攻击接受移植的病人全身的细胞，结果便导致移植物 - 宿主对抗症（graft-versus-host disease），即移植进来的组织攻击接受者或宿主。

移植物 - 宿主对抗症是引起接受骨髓移植的患者死亡的主要原因，第一例成功的骨髓移植是在一对同型双生儿之间进行的，他们的组织类型是完全配合的，因为他们之间没有任何遗传上的差异。但对于达维德，却找不到组织类型完全配合的供骨髓者。

新发明的方法可以使组织移植引起的移植物 - 宿主对抗症减少到微乎其微。造成移植物 - 宿主对抗症的主要原因是一种叫做成熟T细胞的免疫活性细胞。如果能把成熟T细胞从移植的骨髓中排除，就不会有什么风险了。

新近至少已经有了两种方法可以做到这一点。其中一种方法是波士顿哈佛大学的一个分支机构——达纳法伯肿瘤研究中心以埃利斯 · L · 瑞赫兹博士为首的一组医学家发明的。这种方法是采用一种特殊制备的抗体——单克隆抗体，在移植前处理抽出的骨餹。该抗体是专门制备用来抗成熟T细胞的，它能排除移植骨髓中的成熟T细胞。瑞赫兹博士说，如果经过这种处理之后，成熟T细胞仍未完全排除的话，可以在移植之后给患者注射更多的抗体，以破坏移植骨髓中的成熟T细胞。

达维德的供骨髓者是他的姐姐。从她身上抽取的少量骨髓经单克隆抗体处理后，再移植到达维德体内。这一拯救生命的骨髓实际上是在波士顿的哈佛大学由捷若姆 · 里茨博士指导下进行制备的，然后用飞机运到浩斯顿，给达维德进行注射。

另一种排除T细胞的方法是应用一种从植物中提取的物质——植物凝集素。当植物凝集素与T细胞在试管中混合时、T细胞便会发生凝集，这种方法主要是由纽约的斯龙 - 凯特林肿瘤研究中心与伊斯拉尔的科学家们合作创造出来的，阿克拉霍马医学研究基金会也起了重要作用，为首的科学家是斯龙 - 凯特林肿瘤研究中心的利查得 · J · 阿瑞里博士。成熟T细胞被植物凝集素凝集后，可用物理方法分离而排除。

由于上述两种方法都不会排除早期造血细胞——干细胞，于是干细胞就成为移植之后骨髓再生的来源。

达维德患有严重的免疫缺陷综合症，这是骨髓移植术最先治疗成功的疾病之一。

专家们说，研究成果表明了骨髓移植术广泛应用的可能性。除了严重的免疫缺陷之外，这种新方法还可用于白血病、再生障碍性贫血和地中海贫血症等血液病的治疗，另外某些罕见的但却是致命的疾病也有可能通过骨髓移植得到矫治。

骨髓移植还曾试用于获得性免疫缺陷综合症（AIDS）的治疗，但未成功，这项研究的主持人、美国国立变态反应与传染病研究所的安索尼 · S · 佛西博士说，该病人接受骨髓移植治疗后，其免疫功能仅有轻微的改善，但这还不是最后的定论。

从某种意义上来说，骨髓的健康和有效的功能不仅取决于骨髓本身，而且还取决于骨质的状态，因为骨髓是在骨内“安家”的。有一种严重的遗传病，叫做骨质石化症（osteopetrosis），患者完全丧失了正常的骨质改建功能。根据法明顿的康奈克梯克特保健中心大学劳仑斯瑞兹博士的研究，骨质由成骨细胞不断地形成，同时又由破骨细胞不断地吞噬、骨质的这种持续的沉积和分解就叫骨质改建。

正是破骨细胞的吞噬作用，在发育着的胎儿骨头内咬出空腔来为骨髓安家。但在骨质石化症患者体内，骨质的建造和分解过程出了毛病，骨质的建造多于分解。由于患者颅骨的过度建造而挤压它下面的组织，可导致患者聋哑；同时由于骨髓在骨内找不到一个足够的发育空间，就造成致命的贫血症。新近的研究已经发现了一些引起这种致死性的骨质石化症的特殊缺陷。

人类骨髓移植的主要创始人之一，兼职于华盛顿大学和西托尔的弗瑞德 · 哈钦逊癌症研究中心的E · 董罗尔 · 托马斯博士说，他期望发展新的研究，以进一步开拓骨髓移植术的应用范围。他最近说，明年或更长一点时间内我们将取得更大的进展。他期望骨髓移植不仅仅用于治疗地中海贫血症（他的研究小组已经取得了三例显著的成功），而且还能用来治疗发病率更高的血液病，诸如镰形的细胞贫血症。当前之所以没有试用骨髓移植术治疗镰形细胞贫血症，是因为此病可用常规方法治疗。虽然不能完全治愈，但却没有移植骨髓导致移植物 - 宿主对抗症的危险。目前认为，人体内所有的血细胞和免疫防御系统的细胞可能最终都来源于骨髓组织最初产生的原始茎细胞的单一群体，科学家们指出，骨髓中某些未成熟的细胞在体内产生的某些特异性物质的诱导下、可以发育成红细胞和各种白细胞。

好几个实验室的科学家，包括恰罗梯斯维尔的弗吉尼亚医科大学的彼得 · 奎逊别利博士和斯龙 - 凯特林肿瘤研究中心的柯姆 · A · S · 摩尔博士，正在进行人工培养基体外连续继代培养早期茎细胞的探索性实验。第一步是研究性质的，但最终是为了实际应用。为此目的而进行动物实验的主持人是英国曼彻斯特的帕特逊实验室的米恰尔 · 迭克斯特博士。

托马斯博士认为，大量培养这种茎细胞的潜力为骨髓移植术的具有重大意义的应用性发展提供了可能性。可以建立大规模的茎细胞培养库，以培养普通人群中各种各样组织类型的茎细胞，从而适应各种类型的骨髓接受者的需要。组织类型比起血型来要复杂得多。因而目前的骨髓移植几乎都是在亲缘关系密切、特别是同型双生子之间进行的。

托马斯博士等人预言的另一种可能性更为诱人。供移植用的最理想的骨髓细胞是茎细胞，如果能在实验室中大规模培养茎细胞，就有可能直接移植这些培养的茎细胞，以代替从活人体内抽取骨髓。所需的茎细胞制剂可以制成高浓度的，并且很会有移植物 - 宿主对抗症的危险，因为其中几乎没有成熟T细胞。如果这种骨髓茎细胞的移植一旦成为可能，治疗致死性血液病以及有关疾病的整个领域就将进入一个大有希望的新时代，今天还很难想象的治疗效果到那时都将有可能出现。

[The New York Times，Science Times，1984年2月10日]