基因治疗和基因药物是我们能从不断发展的基因科学受益的两大方面。但今后我们还可从中得到更多,包括新的疫苗、新的移植组织来源,甚至有一天医生还能用基因技术来延缓衰老。以下介绍几种正在紧张研究中的基因治疗方法,可能在未来几年内进入医学的主流。

明天的组织制造厂

虽然人体上的每一个细胞确实都拥有发育成为一个完整的人的全部遗传指令,这些指令中的绝大多数是不具有活性的。理由很充分:你总不会愿意让脑细胞去产生胃酸,或让鼻子变成肾脏吧。细胞只有在妊娠刚开始的一个短时间内才真正具有发育成为身体任何部分和全部身体的潜能,这时,所谓的基细胞尚未特化。

然而,这一未开发的潜能对医学却有大用,多数疾病都与健康细胞的死亡有关,例如早老性痴呆病人的脑细胞、心脏病人的心肌细胞、糖尿病人的胰腺细胞,等等。如果医生能将基细胞分离出来并指导其生长,他们就有可能给病人提供健康的替代组织。

这一工作的难度是不可想象的,但去年秋季,威斯康星大学的科学家们已开始着手分离基细胞并使之发育成为神经、食道、肌肉和骨细胞的试验。现在,发育的进程尚不能控制,还可能碰到难以预料的障碍。但这种试图了解并操纵基细胞发育进程的努力一旦成功的话,医生们将获得具有惊人威力的治疗手段。

克隆的作用也一样,那只是事情的另一方面。真正的克隆,如两年前多利羊所显示的,就涉及将一个发育了的细胞内的基因组激活,使它的发育指令重新返回到原始状态。这种状况一旦实现,那个返老还童的细胞就能发育成一头成熟的动物,遗传上与其双亲完全一样。

在农业上,高产乳牛和低脂肪猪具有很高的市场价值,这方面的生物学复制品将在近几年内变成常规产品。去年,科学家们已将威尔穆特用以产生多利羊的方法用于鼠和牛,来年定会有更多的其他动物加人克隆动物的行列。

人的克隆,技术上是可能的,在法律上和人的感情上却存在较多的困难。但这一面还是会到来的C使体细胞返回到原始的、未发育状态的能力,将给予医生们同他们从基细胞获得的完全一样的好处:生产各种各样健康的人体组织的潜能,用于医治疾病,这将证明是一种真正的“神医”。

用水果蔬菜代替预防针

我们都知道吃水果蔬菜有益,但下一世纪我们吃花椰菜可能还有一个作用,就是作为一种给药的方法,用于治疗传染病或各种慢性病。专家们认为,用食用植物来替代注射药物是一种全新的想法,它比打针更受人欢迎。

由于甘薯和番茄的细胞能自行生产大贾蛋白质,它们目前是实施这种新的给药方法的最佳手段。这样做时,科学家们不再将病毒或细菌的DNA合成一个配方供注射,而是将这种DNA注入土壤细菌。当土壤细菌被植物吸收时,治疗用的DNA物质就被结合到植物的基因组中了。将某种基因注入植物的另一种方法是用外来DNA包装钨或金的微粒,再将这种微粒直接注射到植物细胞内。不论采取何种方法,植物细胞都会产生出由新的基因所设计制造的蛋白质。人们吃了这种蔬菜或水果,就会促使体内产生适当的抗体,从而使人其有免疫力。

以植物为基质的疫苗,对药物的储存和分配存在较大困难的第三世界特别有意义。这样,这些地区的人们只要购买经基因工程处理的水果或蔬菜,一年吃几次,就能像注射疫苗一样预防疾病了。

但这种技术不只限于防治传染病。它也可用于I型糖尿病,这种疾病患者自身的免疫系统摧毁胰脏中产生胰岛素的细胞。糖尿病人如果食用含有胰岛素的块茎类蔬菜,就可训练体内的免疫系统不再把胰岛素当作一种外来物质来对待,从而免除打针的烦恼和风险。

恢复器官青春的新方法

8年前,科学家们发现组织细胞每复制一次,其染色体的顶端就缩短一点,直至达到一个极点,那时细胞分裂完全停止。这个极点称为Hayflick极限,约在复制50次后出现,这可能就是我们称之为衰老过程的关键所在了。

科学家们一直试图重新激活能延长染色体顶端即端粒的酶。他们在1998年1月取得了成功:加利福尼亚州门罗科学园区戈朗公司的安德利 • 波德那及其同事们激活了端粒酶并延伸了端粒,从而延长了培养液中细胞的寿命,至少有20次分裂超过了Hayflick极限。11月,他们又第一次成功地重建了胚胎期基细胞的端粒,这种基细胞具有转变为各种其他形式的细胞的能力,因此理论上任何器官只要注入一点这种细胞,就可恢复青春。

并非所有的人都相信这种说法。马萨诸塞州技术研究所的老年学专家里昂奈德 • 瓜伦梯认为,“在试管中,端粒对于细胞分裂似乎是重要的,但在活体内如何证明短的端粒影响活体的衰老过程还是一个问题。我认为我们对此还并不了解。”

基因疫苗的独特功能

我们大多已不记得第一次打防疫针的情形了,其实,这就是一次灌满了弱化了的微生物或部分病菌蛋白质的注射,它可供你产生轻微的感染,但不会真的致病。用这种免疫方法来抵抗传染病已有一个多世纪的历史,但遗传学家们认为他们还可以做得更好。

未来的疫苗很可能将是用取自病毒、细菌或寄生虫的基因组的原始DNA片段制成的更为有效的调合物。利用DNA,而不是利用由微生物制造的蛋白质,可引导免疫系统产生更加强有的反应。绝大多数现有疫苗的功能是促使抗体以抵抗入侵者,但并不一定能激发肌体产生T细胞,而T细胞却是免疫系统能以很强的专一性攻击入侵微生物的有效武器。用DNA制成的疫苗已在早期的试验中证明能同时发挥上述两方面的作用。例如,据去年秋季免疫学家报告,用试验性DNA疟疾疫苗注射的病人不但具有疟疾抗体,而且具有较高水平的T细胞。

更有甚者。由于基因疫苗很容易通过增减DNA来加以调控,医生们还正在应用这种方法来治疗各种癌症。目前此项工作尚限于动物,但研究人员已研制成一种用肿瘤细胞制成的疫苗,具有动员动物免疫系统的功能。专家们认为,癌症疫苗“还有很长的路要走,但前景乐观”。

 [Time,1999年3月22日]