4月底，法国科学家说他们已经（至少是暂时）治愈了两名婴儿的致命性免疫缺陷，此病全名叫“严重合并性免疫缺陷症（SCID）”，但更普遍的叫法是“泡沫儿”病。SCID使病人容易受到致命性感染，一些患儿为防止感染而不得不生活在塑料泡里。法国医生先是把健康免疫系基因注入成血干细胞内，然后将这些干细胞植入病孩的骨髓，使他们能够生产出自己的免疫细胞。
这项治疗学成就是多年大肆宣扬要通过更换受损基因或缺失基因的方法来治疗疾病的设想的第一次成功。不过，在这里，干细胞的成功应用对于一场新的治疗技术浪潮是至关重要的，它能用健康组织取代患病组织以治疗所有的疾病，包括帕金森氏症之类的神经机能失常、各种心血管疾病，甚至是硬化症那样的器质性病变。
干细胞具有产生各种更为特化的细胞的能力，它们均源于受孕后一周左右（哺乳动物的受精卵已成长为约100个细胞的分裂球）形成的一些胚胎干细胞（ES细胞）。ES细胞在经过渐进待化作用成为更特化的干细胞之后，被赋予形成各种类型细胞的非凡能力。其后裔种类繁多，包括血液中的氧运输细胞、脑中的信号传导细胞、胰腺中的胰岛素分泌细胞以及头皮中的毛发形成细胞等等。
因此，当骨髓移植证实干细胞具有广阔的发展前途时，其非凡的事功能性使ES细胞为世人所瞩目。生物学家们一直认为，某些很早就处于发育中的细胞一定能够形成各种类型的成年细胞。1981年，（鼠体）胚胎干细胞被发现，从此它们就成了令人兴奋的科学探索的焦点。通过对ES细胞的研究，可以弄清楚组织是如何形成的，发育又怎么会误入歧途。在实际应用方面，s细胞可提供各种“好而新”的替代成分用以治疗许许多多的疾病，从心脏病到少年发作性糖尿病，从中风到瘫痪，等等。
然而，人类ES细胞的研究引起了极大的争议，任何实际应用必须有待于道德问题和法律问题的解决。因为ES细胞源于人的胚胎，从传统观念上来说，胚胎是新生命的开始，所以有人认为，将胚胎用于研究等于是杀人。为此，所有涉及人类胚胎（推面广之到它所含的ES细胞）的研究，多年来一直被国会所禁止。
另一方面，科学家、医生和那些可能得到干细胞治疗的疾病患者则说，干细胞不是胚胎，它们并不能成为纯粹的人，再说ES细胞的治疗潜力非常之大，不能不予以重视。骨髓移植实践（以及其他证据）表明，干细胞在注入人体之后，能够运行到适当的部位并像原始成份一样起作用。
培育胚胎干细胞
从麦迪逊市威斯康星大学发育生物学家、灵长类ES细胞课题组负责人詹姆斯 · 汤姆逊（James Thomson）的实验室正在培养的大量透明的人类ES细胞团来看，这些可能发生的情况均不明显。1995年，他的实验室是第一个培育灵长类动物（恒河猴）ES细胞的。1998年，汤姆逊扩大了他的试验计划，成为第一个析取和培育人类ES细胞的人。
人类ES细胞在实验室里很难培养，因为它们都经过编程，今后将发展为成人体内各种其他高度特化的细胞。虽然鼠类终止细胞分化的化学信号已被鉴定，但它们在人类ES细胞中的情况尚不清楚。由于结缔组织细胞能渗发这种正确信号，因此汤姆逊采用在ES细胞旁边培育结缔组织细胞的办法来阻止分化。目前他的实验室已培育了大约经过300次分裂的人体ES细胞。尽管这远远超过了一个典型的人体细胞在活动停止之前要经历50~60次以上的分裂，但这些细胞仍然是ES细胞，因为它们并没有经历过特化。
汤姆逊预言，ES细胞首期在医疗方面的应用之一可能是帕金森氏症，目前在美国有100多万人且主要是老年人患这种病，患者的运动机能和肌肉调控受到抑制。在人的脑部，有一个名叫黑质的结构，能生产神经递质多巴胺，帕金森氏症就是由于该结构中特殊类型脑细胞的死亡而造成的。胎儿脑细胞移植实践已证实，移植的脑细胞有助于帕金森氏病的治疗，但移植物难于补充足够多的高质量脑细胞。与胎儿脑组织的实验性移植物相比，ES细胞不仅能为患者提供更多的移植细胞，或许还能更有效地使这种悲惨的疾病得以康复。
眷 髓
虽然目前还不可能更精确地指导ES细胞的发育，但许多ES细胞本身能自动转化为神经干细胞（这是在生成各种神经系细胞的道路上迈出的重要一步），因此极有可能使目前无法治愈的脊髓损伤发生逆转。1999年，圣路易斯市华盛顿大学的神经科学专家约翰 · 麦克唐纳德（John McDonald）用鼠ES细胞培育出前体神经细胞并将其移植到脊髓受损的大鼠体内。新细胞至少都存活了5个星期，这些大鼠恢复了其后腿的某些功能。
麦克唐纳德还是一位治疗脊髓损伤的医生，他说，即使这种细胞存活时间有限，但在造成瘫痪的损伤发生之后也能帮助恢复。“只需稍微使细胞增强一点功能，就能在独立性和灵活性方面取得实质性进步。”脊髓损伤往往会破坏肠道和膀胱的功能调节，这些基本功能的恢复能够极大地改善生活质量。
ES细胞能不能在心脏病发作之后修复心肌细胞呢？也许能，不过这一领域的进展一直比较缓慢。印地安那大学医学院心脏病专家洛伦 · 费尔德（Loren Field）曾将源于ES细胞的老鼠心肌细胞经纯培养之后植入心脏健康的老鼠体内（研究人员是想利用健康心脏来检验移植理论）。有些移植的细胞活了下来，他说，“但大量的移植细胞显然未能幸免于难。”尽管如此，他仍认为，初步试验的有限成功确实表明，当正确的化学信号被识别和利用时，移植细胞中较强的幸存者能够立即恢复受损心肌的功能。
在实验室
由于干细胞能提供无以计数的人体细胞，所以在实验室里干细胞也得以广泛运用。很多疾病要用人或人体细胞来研究，麦克唐纳德说，“肝炎病毒只能在人体细胞中生长。如果我们不能用人体细胞来研究这种病毒，我们就无法找到治疗办法。”科学家们目前正在对经久不衰的癌细胞培养物中所提取的人体细胞进行试验。但是，这些癌细胞是异常细胞，因此试验结果可能会使人产生误解。麦克唐纳德说，用源于ES细胞的正常细胞进行试验会更好些。
然而，上述有关ES细胞应用的道德问题正在制约着研究工作。科学家不能用联邦政府的钱（即政府经费购置的设备）从事人类胚胎研究。汤姆逊是在一家私人资助的私人实验室里进行他的人类ES细胞研究，细胞来源的胚胎是从一些体外授精诊所收集来的，是那些相关而有见识的夫妇们捐赠的。
事情也许正在发生变化：美国国立卫生研究院（NIH）最近作出决定，胚胎干细胞不是胚胎，他们对人类胚胎的研究不应该受到禁止。然而，在NIH制订出详尽的人类ES细胞研究指导方针之前，美国政府是不会支持人类ES细胞研究的。
从目前情况来看，在脊髓损伤、中风、帕金森氏症和少年发作型糖尿病等疾病的治疗方面，ES细胞研究仍将是纯理论性的。正在开业的神经专科医师麦克唐纳德说，这种情形“对于患者来说是非常令人沮丧的。”
既然源于ES细胞的神经干细胞经移植后已在大鼠的脊髓中生存了下来，那么什么时候我们才能得知这种技术是否能治疗脊髓损伤的人呢？“我不知道，”麦克唐纳德说，“我只知道，如果禁令不解除，就无法使其进入临床试验。”
汤姆逊认为，这种无所不能的ES细胞在所有细胞中是最令人着魔的，他已帮助成立了一个非赢利性的协会负责向研究人员分配人体细胞。联邦政府的禁令确实阻碍了很有价值的研究，但麦克唐纳德和其他人都期望这种情况不久会发生改变：“眼下开展这项工作的人极少，大多数人只是想从事这一研究但并没有开展工作。”
[译自英特网，2000年5月]