美国食品与药品管理局（FDA）在2006年1月颁布了一项意义重大的规定，相关规则放宽了试验药物进行人体试验的条件限制。这些改变意在加速新药物的开发，但是批评者们认为，这些改变可能会导致那些还处于试验阶段的药物使参与药物试验的人们处于毫无保障的危险境地。

这项规定的颁布表明，FDA这个处于各方面关注焦点的机构正在试图挽救其变得暗淡的公众形象，在过去的5年里，该机构有3年多的时间没有固定的领导者。1月18日，FDA还向公众公开了一项人们期待已久的关于药品商标注册方面的全面修订规则，使注册药品商标变得更加容易。在此期间，这些规定赢得了广泛的赞誉，但是也产生了棘手的法律问题，其中不乏一些针对药品制造商的诉讼案件。

关于药物开发的新规则将使科学家们可以在全面的临床试验开始之前以及各项标准的体外实验和动物实验完成之前——在人体内对小剂量的实验药物进行测试。其目标是引导制药公司识别那些不能通过实验淘汰的药物候选物、以便在他们投入数百万美元进行成本巨大的临床试验之前放弃这些淘汰品。这些早期的人体研究的数据还可能有助于人们为那些有前途的药物设计更灵活的临床试验。

新颁布的规定中，关于（药物）制造的标准，将使规模较小的公司和学术实验室能够生产适当数量的实验药物，而不需要较大投资来满足产业规模的制造标准。而在此前的规定中，只有那些具有充足资源的大公司才有财力进行药物的人体临床试验。

FDA的运营委员会副主任珍妮特 · 伍德考克（Janet Woodcock）说，由于制造规则的改变，研究人员将可能尽早得到更多相关化合物的信息，“而产业界将拥有更为广泛的来自于学术实验室的化合物以供评估和筛选。”

到目前为止，大多数针对这些改变的反应是乐观的。

雷蒙德 · 伍斯利（Raymond Woosley）是位于美国亚利桑那的促进治疗关键途径研究所（C-Path institute）的首席执行官，该所是一个旨在加速药物开发的非赢利性机构，他说：“我认为这是FDA迈出了非常积极、务实的一步。对于小型公司来说，它带来截然不同的命运，决定着某个公司或者是某种有潜力的治疗手段的生与死。”伍斯利等人认为，这些改变打破了药物开发的固定模式、并建立了新的模式。

自1995年以来，向FDA递交新药候选物审批申请的数目曾经戏剧性的减少，尽管其间制药业界在药物开发上的投资增长了一倍。在那些实验室和动物实验中表现出安全有效的药物中，十有八九在其后的临床研究中得不到通过。

新的规则将允许科学家在不超过7天的时间里，在小范围内给个人服用低剂量的某种实验药物。这些“试探性”的研究检测的不是药物的安全性或有效性，而是评估药物对人体的作用和代谢情况。例如：根据药物代谢的快慢，科学家们可以迅速识别和放弃那些不合适的候选药物。

在征求FDA的同意后，制药业巨头辉瑞公司在2005年9月进行了一项试点研究，通过8名志愿者试药评估一种抗凝剂候选物的效果。辉瑞公司全球临床研发资深副总裁利亚姆 · 拉特克里夫（Liam Ratcliffe）称：早期在人体进行实验使该药的研发时间缩减了5个月。他还说，同等重要的是，早期研究使得制药公司可以确定剂量-效应关系，而这项信息是决定能否和怎样对药物候选物进行下一步研究的关键信息。

当然，并不是所有人都确信这些改革措施是完美无缺的。

“FDA一向对制药业界过于谨慎和巴结并不是什么秘密，所以我担忧的是那些将要接受这些实验药物的个人。”共和党参议员查尔斯 · 格拉斯利（Charles Grassley）在一份正式声明中称。

“临床前研究的全部意义就在于保证药物在用于人体方面的足够安全，”锡德尼 · 沃尔夫（Sidney Wolfe）说，这位华盛顿一家咨询公司的医生和健康研究小组负责人说，“如果你做的安全性检查越少，那么在药物（获批准）用于人体时存在的不安全因素就会更多。”新规则的支持者们则认为这些批评是不合时宜的，伍斯利说：“如果你是锡德尼 · 沃尔夫，你只会看到危险性的增加。但是如果你是一位正期待着有种药物能解除你病痛的病人，你就会希望人们尽可能经常地冒一些可接受的风险。”

显然，FDA也因药品商标注册的一些新规定受到了攻击。比如其中的一条规定称：“通过FDA审批的药物尽管它们可能已经满足了FDA商标注册法的要求，但不能完全避免这些药物对人体造成伤害，其规定当事人不能够在各州法院对制药商进行起诉。”制药公司认为，商标注册规则的改革提高了他们的法律（赔偿）责任，所以作为回报，他们应该受到更为明确的联邦法律诉讼的保护。

斯科特 · 戈特利布（Scott Gottlieb）是FDA的医学和科学事务委员会副主任，他说，各州法院并不具备科学知识来评论和预测FDA的这项决策，“就FDA的角度来说，我可以说这并不是一项新的政策。”但是批评者认为，FDA是在以消费者的利益为代价来保护制药业。