看了《世界科学》的白血病专题篇，非常喜欢。平素由于职业的原因，虽然接触大量医学专业文章，浏览《NATURE》等国际顶级科学期刊，但都是关注有哪个白血病相关的新基因、新途径、新药物被发现，而忽略了这些短小精悍的文章，通过深入浅出的语言，透过现象看本质，带给我们许多思考和启发。
诚然，一些特定类型的白血病主要是由单个融合基因致病，诸如急性早幼粒细胞白血病（APL）、慢性粒细胞性白血病（CML）等等。使基于这些特征性融合基因的靶向治疗药物全反式维甲酸、三氧化二砷、伊马替尼让患者的5年存活率提高到超过95%，白血病可能被治愈了！这给患者带来了福音，也让血液科医生感到无比欣慰。同样，对于恶性肿瘤的治疗，以前大家谈“癌”色变，肿瘤的治疗也总是离不开化疗、放疗，患者痛苦无奈地躺在医院的病床上，承受着治疗和精神上的双重压力。然而，今后肿瘤的治疗也将过渡到“慢性病”的治疗概念，就像高血压、糖尿病那样，你能和疾病共存，只要合理治疗，可以正常工作生活，现在没有几个病人谈到自己患高血压、糖尿病而痛哭流涕了。在我看来，这是肿瘤治疗的最高“境界”，也是每一个血液科医生心中的梦想，奋斗的目标。
然而，我们离这个目标还很遥远。有许多类型白血病的发病之谜尚未解开，不是每个门都那么幸运地可被一把钥匙开启，这是白血病的复杂性；即便有一把钥匙能开一扇门，这把钥匙也可能“生锈”，这是白血病的耐药性。这些问题仍然困扰着我们。随着科学的发展，靶点将不再是单一的，而是多个的。多靶点的联合靶向治疗不仅能够提高单个基因异常疾病的有效率，减少耐药性，还可以针对具有复杂基因异常的疾病，提高了未来治愈白血病的可能性，这是我们需要关注的关键方向。
免疫治疗其实也是靶向治疗的一种衍生，如何通过改造免疫细胞来摧毁肿瘤细胞，达到治愈白血病的目的，也一直是血液学工作者思考的问题。有成功案例，但没有普遍可以采用的方法。为什么？这是我们对人体抗肿瘤免疫的调控机制了解还太少，哪一种类型的免疫细胞可以针对肿瘤细胞呢？如果知道并人工选择独特型肿瘤的免疫细胞，通过使用为血库和干细胞实验室研发的仪器和设施，就有可能使细胞免疫疗法向更多需要的患者推广使用，即所谓“流水线式的免疫疗法”。
几十年前，如果一个医生治好了一位疑难的患者，大家会称赞他医术高明。而现在这种个人的“英雄主义”已经不复存在了。你对这个疾病了解吗？这需要系统生物学对疾病进行“全景式”的扫描，你说你的治疗方法有效，那你要拿出成百甚至上千患者的数据来分析，需要整合疾病分子基础的临床试验的设计和优化。因此，现代治疗理念必需建立在深入了解白血病的病因学、病理学、细胞生物学、分子生物学等基础上，进而进行分类、分型，明确预后相关因素，制定有效、特异、合理、安全的临床治疗方案，探索靶向治疗的新方法和新策略。可以预见，将来的治疗模式将是：基因分析、预后判断和风险分层，靶向治疗、个体化治疗和多学科综合治疗。
“世上无难事，只怕有心人”。攻克肿瘤以前是不可想象的，但通过所有人的努力，提出问题，解决问题，相信有一天，这一切会变成现实！
本文作者为上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师