许多公司正在意识到,发展基于RNA干扰(RNAi)疗法的新的运载工具将需要协同努力。“我们认为,将小RNA作为递送或
运载工具,是现代生物学中最重要的生物医学尝试之一。”位于马萨诸塞州剑桥的奥尼拉姆制药公司的首席执行官约翰·马拉戈诺(John Maraganore)说,“当你遇到这么大的一个挑战和机会时,你无法独自完成———你必须要同外界最好的团队合作。”
2007年春季,奥尼拉姆公司启动了与麻省理工学院(MIT)的丹尼尔·安德森(Daniel Anderson)和罗伯特·兰格(R obert Langer)的合作。根据协议,奥尼拉姆将为MIT的10名博士后提供资助,开展的工作直接跟小RNA递送有关,而奥尼拉姆则独自拥有由此产生的任何知识产权。
安德森认为,从本质上讲,这是一项学术计划,其目标是让这些博士后从事递送方面的研究,他们将被训练成这个领域未来的领导人。“该项目一个不错的特点是,同我们合作的公司是这个领域的领军者,可以使我们极大地加速研究进程。”例如,当MIT的研究者们开发出新的递送技术,奥尼拉姆公司能提供动物模型和其他方法来检验和评价这些新发现,并能就目前的研究是否在正确的方向上提供快速反馈。
兰格的实验室从事基因的翻译研究已有悠久的历史。应用该实验室在翻译研究上确立的原理和方法,已产生了大约40个产品,它们正处于临床试验阶段或已经被美国食品药品管理局(FDA)批准通过。“我们希望能在这里做到这一点,”兰格说,“我们的基础研究有助于解决RNAi的递送问题,然后与奥尼拉姆公司合作,把基础研究的成果应用于临床,直至能够被用来治疗各种疾病。”
除了与MIT的合作,奥尼拉姆公司还在加拿大温哥华资助了一些研发和生产活动,以促进阳离子脂质(可作为递送剂)的开发。奥尼拉姆公司在加拿大签有大约25个可行性的协议,目前正在试验和评价从公司或学术机构获得的这些技术。
图注:siRNA(即小干扰RNA)运载工具的纳米颗粒电镜图像