本文第一作者王向东,现任复旦大学和中山医院特聘教授,博士生导师。2011年年初,王向东教授在国际《转化医学杂志》发表了特邀文章,阐述了转化医学在中国的飞速发展和新的合作机遇,以及值得思考的挑战

 

  转化医学是一个新兴的研究领域,它涵盖了从基础科学到医学应用多个学科的研究,人们将其简化和归纳为“实验台到临床”的概念,也可以说它是来自不同学科和不同研究机构的临床医生们和基础科学家们的紧密合作。我们进一步提出,转化医学应该从一种双向的路线来加以考虑:“从实验台到临床”以及“从临床到实验台”,也就是说,应用新的治疗学战略来反馈性地理解人体是如何对治疗进行反应的,反之亦然。因此,对于转化医学来说,最为关键的事情是,在严格定义的基础上,促进临床医生、基础科学研究人员、生物技术专家、政治家、伦理学家、社会学家和投资人的参与,并且,将这些努力和来自不同国家的资源相协调,将这种研究推进为目前人们热议的“生物技术创业行动”(biotechnology entrepreneurship)。而且,应该将人们已经认识到的对依据人体样本研究所建立起来的基础生物医学发现的需要,推进到建立高质量的生物银行和现有信息的数据挖掘工具。转化医学作为一种跨学科的科学,正在得到迅速而且广泛的发展。
 

中国转化医学发展概述

  中国转化医学迈出的重要的第一步是2007年举行的转化医学第一届学术研讨会。另外一个里程碑,作为中国对转化医学迅速发展所作出的贡献,是2010年6月由全球医师组织、中国医学科学院和美国国立卫生研究院临床中心共同组织的“中美临床和转化研究学术研讨会”。这个会议目的在于将来自不同医院、科研院所和政府部门的临床医生、研究人员、伦理学家和卫生管理官员召集在一起,重点讨论人体研究、多国临床试验和在相关研究中贯彻“实验台到临床”理念等议题,并且广泛接受高质量研究中必需的道德规则。围绕中国和美国之间的双边合作讨论了一系列的重要主题,例如,美国和中国临床和转化研究的现状和环境、全球健康研究领域的展望和新的发展方向、药物试验的生物伦理学和在转化研究中对人类机体的保护、药物试验和药物研发的战略、罕见疾病的研究方法及其对更为广义的临床研究的启示、新型传染病的研究、基因治疗和基因组学、遗传学和细胞学技术、心脏病的早期诊断和预防、肿瘤学中的临床和转化研究以及干细胞治疗方法的应用价值等。2010年上半年,至少有七个转化医学方面的研究所或者中心在中国得以建立,其中在中国的转化医学发展进程中具有里程碑意义的,是由中国国家卫生部长陈竺教授所提出的“转化医学联合中心”的概念及其实体化。
 

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今年926日,密歇根大学医学院和北京大学医学部在北京举行了“转化医学与临床研究联合研究所”成立一周年庆典,并进行了为期4天的学术研讨。全国人大常委会副委员长、北京大学医学部主任韩启德,密歇根大学医学院院长James O.Waoolliscroft,北京大学副校长、医学部副主任柯杨等出席了此次周年庆典活动

 

  目前,中国的转化医学研究的重点主要集中于癌症、急性和慢性疾病、常见传染病和流行广泛的传染病。特别是癌症,越来越成为一种系统性的疾病,其诊断、预后和预测到治疗的需求,应该得到负责任的评估,尤其是可靠的生物学标记物的发展和认证。目前的重点是设计一些组合治疗方法并制定集成战略,从不同的生物学角度对一些复杂性疾病的治疗进行讨论。从此认识出发,《转化医学杂志》正在着手开辟一个子学科栏目,专门讨论相关的组合治疗方法,并且围绕这种方法将科学的、管理的和财务上的障碍加以通盘考虑。而且,研究的重点将集中于研发靶向性、个性化治疗方法,在“治病救人”的宗旨下加强对现代遗传学的理解。这些新的方法集中研究如何早期治疗病人、利用基于前沿技术的尖端诊断学方法,得到了来自临床前和临床科学家以及学术界、产业界代表们的热议,在2010年10月中国上海举办的最新生物技术与仪器研讨会上,来自中国和其他国家的代表对这些新的方法进行了广泛讨论。其中的热门话题是:应用抗体微阵列来开发疾病特异性的诊断学,预测和指示疾病病程、严重程度和对治疗方法的应答及其预后。而作为政府政策代言人的政治家们,则对有效地预防和治疗那些常见病、重大传染病给予了极大的关注。在这个方面,亟需规范相关方法学和实验研究,以更加有效地转化成为临床应用。应该鼓励发展针对疾病的预防或早期诊断方面的可靠的、成本低效益高的生物技术。在业界发展方面,中国有大量的生物医药科学园区,对它们的期待是促进生物医药和生物技术的产业化。这些科学园区为转化医学的发展提供了一些针对性的机会,比如财务支持和管理支持、专业化的设施建设和有利于发展的政策等。
 

研发经费与来源

  中国转化医学有效发展的挑战之一是:需要对新的、正在集中发展的研究领域进行充足的财务上的支持。在财务支持方面,一笔最大的来源是中国国家自然科学基金委,它已经在2010财年批准了一项数额为900亿人民币(折合为135亿美元)的专项资金,集中资助那些有临床应用潜质的项目。药物发现和研发,被人们预期为将给国家乃至全球经济增长带来巨大的推动。那些在临床用途上具有潜能的项目及其应用转化,正在被给予巨大的鼓励和优先发展,与更为理论性的研究项目相比也不弱,可以说是各领风骚。而且,那些由特定研究或者临床领域专家们发起的特殊研究基金会也在不断涌现,旨在专门地支持一些特定的研究领域,比如北京丽声心血管健康基金会。其他私营基金会也在中国转化医学的发展中扮演了一种重要的角色,唐氏基金会投入了一亿人民币(折合1500万美元)在上海交通大学建立了一个新的转化医学研究所。唐氏基金会的主要任务是支持教育、健康护理和社区服务,作为一种桥梁,来联结美国和中国相关实体的资源和效用。另外几所大学也正在集中人力和物力来支持转化研究,作为其结果,有多家地方政府和公司合作建立了一些新的转化医学研究中心。特别要提的是,温州医学院第一附属医院正在积极承办由国际转化医学协会主办的2011年国际转化医学学术会议。
 

转化医学研究的挑战

  如同在其他国家的情形一样,有几项挑战是必需给予认识和克服的。其一是对转化医学的定义进行阐明。然后,对转化医学的目标进行调整,以便充分地激活和激励科学家们个人的工作。将大有益处的是建立国际的和标准化的准则来评估转化医学的目标和成功,要牢记,经常重叠的基础科学研究与转化医学是不同的,后者具有更直接的应用潜能。并且,转化医学不是一种覆盖科学的所有方面的“魔幻世界”,而是一种通过将一系列广泛的科学学科整合在一起来改善科学效能的工具。而且,我们认为,转化科学/研究和转化医学可能代表了“转化”过程的两个不同方面。例如,转化医学的概念已经为制药行业所广泛认可,一个名为“药物发现世界”的新的管理转化医学的组织,其重点工作是如何有效地将这些理念转化成为可持续的项目,具体地研究如何建立鉴定准则来快速地认证人体内的剂量方案和动物试验中的注射战略。这个项目还重点研究对代替性的生物标志物的鉴定,来检测短期药物的效率,从而减少三期临床试验的时间长度和成本,或者,至少可以提供更好的信息来理性地开展这些项目。因此,转化医学的定义可能对于利益相关者来说,与学术界和政府的特色有所不同,可能具有更有趣的特点:更广阔的范畴、更多的努力,以通过直接的人体观察来鉴定新的治疗战略。这个目标可以用“转化科学/研究”的术语来更好地涵盖。而且,它需要人们记住,尽管“转化”可能意味着针对不同利益相关者的不同事情,总体目标是相似的,相互重叠而且并不相互排斥;对这些多样性含义的认识,有助于理解那些在促进相关研究中非常有趣的相互协同关系。于事有益的是,将不同的参与者们进行集中、成立新的“国际转化医学协会”,来有效地交换信息,可以如愿以偿地获得人们想往的效率。
 

广泛的专业交流与合作

转化医学:广泛的互动与合作

 

  转化医学的一个难题是平衡相关的需要,来达到一种广泛的、不同学科的参与,从而保持一种高质量的同行评议过程。出于此原因,《转化医学杂志》(英文版)已经建立了一些特殊的栏目,其编辑委员会已经形成了两个方面的资源:对转化医学有广泛兴趣、来自不同的相关学科的专家及其技能的融合。相关栏目也着眼于其他特殊研究领域,而且来自不同的多个学科的概念还在争论中,比如组合治疗方法的开发、有效的临床检测和药物研发及其科学政策的分析等。这些栏目试图解决一些特定的领域的广泛兴趣,作为一种必需完成的任务,目标是建立一些特殊问题的解决方案。可以建立相似的栏目来针对中国的特殊情况来讨论转化医学的发展问题。而且,应该设立一些相关的奖励基金鼓励年轻的科学家们来攻克转化科学各个子学科发展中的难题;信息公开或者其他形式的公众交流行动可以有助于填补科学与新闻之间的鸿沟,扩大影响,改善公众的了解和对转化研究的支持。最后,对于转化研究的相关问题进行基于推动力的快速出版,将大大改善各个相关组织或国家的努力,来解决全球性的问题,最为晚近的例子是国际癌症生物学治疗协会对于生物标志物研究的重大推动。这些大手笔的行动,立足于中国的社会、解决中国的问题、提供中国的解决方案,将为全球转化医学领域的发展作出不可磨灭的贡献。
 
  伴随中国的经济增长,在中国范围内新建立一些转化医学的研究中心或研究所,将在未来对转化医学的发展产生巨大的影响。其是否成功,将大大取决于国内国际的交流合作,相互分享认识、方法论、研究规程和资源,共同发展。将于2011年在中国温州举行的“国际转化医学学术研讨会”(ICTM 2011),将为中国的科学家和研究人员提供一个机遇,与国外专家们进行交流,将他们的工作进展和发展战略进行彼此的介绍,以利于相互的合作。会议将热忱欢迎来自不同国家的转化医学科学家们分享机会、共同努力,来解决中国和世界范围的转化医学发展所面临的重大问题,并且,建立研究项目、组织教育项目、申请与提供研究资金,等等。
 
 

资料来源 Journal of Translational Medicine

 

责任编辑 彦 隐