（复旦大学遗传研究所）

大规模人类基因组研究计划自1992年提出以来，已成为世界生命科学研究的热点。世界各发达国家和部分发展中国家都先后制定了自己的研究计划，数以百计的著名科研机构和科研院所相继介入，特别是国际著名的大企业和大财团的巨额资金投入，更使人类基因组研究进展神速，成为20世纪末人类科研活动一道亮丽的风景线。

人类基因组研究发展迅速的原因

为什么人类基因组研究发展如此迅速呢？主要有两个原因，第一是人类基因组研究与人类的生存和发展关系十分密切。人类基因组研究是为了揭示人类神秘的遗传信息。通过绘出遗传图、物理图、基因转录图和DNA序列图知道遗传信息的存在形式，在此基础上理解人的基因组及遗传信息与人生老病死的关系。

自然科学研究近200年的发展给人类社会带来了翻天覆地的变化，世界上不同的国家和民族都已深切感受这种变化及自身发展产生的强大影响，但人类对自身的了解还远远不够。生命是什么，人类是如何进化而来，将走向何处等哲学问题长期困扰着人们。人类基因组的研究结合生命科学其他领域的研究将为回答这类问题提供有力的帮助。

另外，随着医学的发展，大规模的流行病已不再是威胁人类健康的主要病因，而肿瘤、心血管病及遗传病等已上升为危害人类健康的主要疾病。现代生命科学研究表明，这类疾病与人体的遗传信息改变有直接的关系，从基因的角度讲就是与基因结构发生改变或基因调控异常有关。因此，人类基因组研究的成果无疑对这些疾病发病机理的了解和疾病的治疗有革命性的影响。

第二是人类基因组研究运行符合人类科学研究活动的内在发展规律。人类的科学研究活动原动力是社会生产需求，人类社会的生存与发展需要我们不断提高社会生产能力，新知识和新技术是提高社会生产力的源泉，科学研究活动又是获得新知识和新技术的源泉，所以社会生产力需要科学研究。另外，社会生产力通过社会生产获得利润来资助人类科学研究，又促进了人类的科学研究活动的发展。目前，自然科学研究的庞大规模和体系都是遵循这一内在规律而发展壮大起来的。科学技术是第一生产力，对社会生产力的发展具有巨大的推动作用，如果人类的科学研究活动对当时的社会生产力的发展没有推动，那么这项科学研究活动是不能健康存在的，人类基因组的研究也不能例外。

知识经济的运作模式推动了人基因组研究

国际大企业和大财团对人类基因组研究的积极投入，说明这项研究活动中潜在着巨大的商业机会。这种机会通过知识经济的形式体现出来。人类基因组研究的投资巨大，没有任何一个投资者能独立承担。其研究内容要应用到社会生产中往往也需要基础理论研究到应用研究的综合成果，这就需要不同领域的科学家和研究机构的介入。这样的投资结构和科研结构在保障投资者和研究者的利益上必须有明确的收益权划分，通过知识产权和专利保护可以达到这一点。人类基因组研究的成果应用到社会生产的过程中，知识产权和专利必须相互交易才行，人类基因组研究的知识经济特征就显现出来。例如，通过基因组研究开发基因药物的过程可以划分为以下几个步骤：基因cDNA的克隆与测序→基因功能研究→基因的药物研究→基因药物生产工艺研究→大规模基因药物生产。前四步的研究都可以获得相关的研究专利。投资者根据自己情况可以对过程中的某阶段进行投资，研究机构和科学家根据自身的研究能力参与不同阶段的工作。上一阶段的研究成果是下一阶段研究的基础，但是不能从社会生产中直接获得经济回报。下一阶段的投资者从自身利益出发，向上阶段购买专利使用权或承诺利益分享来开展下阶段的研究。通过这种有机的形式结合，人类基因组研究的成果能够顺利地进入到社会生产中，最后达到为人类社会服务的目的。同时，各阶段的投资者和研究者也得到各自的经济利益，从机制上保证了人类基因组研究计划的顺利进行。

美国是世界上人类基因组研究的先行者，有许多人类基因组研究方面知识经济成功的范例。如HGS公司是一家克隆和测定人cDNA序列的公司，其主要业务是测定cDNA的一段（称为EST），将大量的EST放置一起建立起EST序列数据库，面向感兴趣的公司提供有偿信息服务。HGS公司由最初的1600万美元的投入3年内资产已达10亿美元以上。如HGS公司的EST序列数据库有偿让美国著名的制药公司史克公司使用，付费达1.29亿美元，并只占HGS公司9%的股份，今后查询获得的有用信息开发出的产品16%的销售额归HGS公司。另外还有许多家公司、科研机构以这种方式使用HGS公司的数据库，每家付费达2，500万美元。美国另一家从事基因研究的Incyte公司也以类似方式获得了巨额回报。在基因功能的研究中最著名的例子是肥胖基因的发现，由于该基因具有在欧美市场具有巨大的潜在的市场价值，专利和使用权转让就已达7500万美元之巨。

发展中国家如何迎头赶上

人类基因组研究中的知识经济运作模式无疑有效地推动了研究计划的发展，但其对发展中国家的影响也是十分深远的。人类的基因组绝大部分是一致的，基因组中估计有10万个基因。按现在的研究情况发展，只需要几年时间，基因组的30亿个碱基将全部测定完毕。10万个基因中有大规模生产开发价值的基因都将获得基因专利，这些专利绝大部分都将由发达国家持有。人类基因组的信息与人类的生老病死关系是如此地紧密，要想不使用基因组研究开发的产品是不可能的，人类基因组研究落后的发展中国家就必须在相当长的时间内支付高昂的代价使用这些产品。如果采用购买专利方式生产自己的产品，又会面临以下问题：一是能否买到所需专利，二是购买专利的费用将远远超出其研究所需费用，给发展中国家造成更大的发展负担。使用发达国家的过期专利也可以生产产品，但随着基因组研究的深入发展，过期专利必然会被更先进的专利所取代，发展中国家的落后状况必然会进一步加剧。所以，基因组研究的知识经济运行模式对发展中国家的发展是不利的，目前要想改变这种模式也是不现实的。发展中国家只有根据自身的特点，发展自己的基因组研究计划，才能有效地改善自己的不利地位。

我国是一个发展中国家，人类基因组的研究尽管有一定的基础，但相对于欧美发达国家的研究而言，仍然有很大的差距，这与我们这样的人口大国的地位比较还很不相称。我国政府充分认识到了这种不利的局面，我国的科学家也提出了在人类基因组研究中占用“一席之地”的计划，使得我国的基因组研究有了较大的发展。关于如何使我国的人类基因组研究健康发展的问题，得到许多政府官员和科学家的关注。保护我国的遗传资源，利用我国的遗传资源优势开展研究是我国人类基因研究的发展方向之一，我国刚刚制定的遗传资源保护法为我国的人类基因组研究起到积极的作用。在基因组研究的各个层次发展自己的研究技术并不断创新，在人类基因组研究的知识经济运行模式下获得最大价值，也是能有所作为的。另外，充分借鉴国外的先进技术和管理经验，利用我国相对较低的运行成本参与国际合作，也不失为一种可取的方式。最重要的一点是充分认识发达国家人类基因组研究的知识经济模式，建立有我国特色的人类基因组研究的知识经济模式，配置相应的法律法规，规范参与单位和研究人员的利益，发挥各研究单位的优势，在国家的大目标下协同研究才能保障我国的人类基因组研究计划健康发展。