在美国,由于前两年开始的生物技术股票暴跌,风险投资家和制药公司不太愿意向离临床应用很远或纯理论研究的药物研发项目投钱。这种倾向对医药的长远发展和某些疑难病症的探索性治疗很不利。为此,最近出现了美国一些大学联手,直接主导生物医药成果向临床转化的动向。

由于风险投资家和制药公司越来越不情愿投资于纯理论医药研究,加利福尼亚州三所主要的大学——斯坦福大学以及分别位于旧金山和圣地亚哥的加利福利亚大学分校——计划增加自行开发药品的项目。

目前这三所大学正着手联合组建一个非营利性的研究机构——SRI国际组织——旨在形成一个将学校的开发成果转换为临床实验的制药启动联合体系。圣地亚哥加利福尼亚大学副校长兼医学院院长爱德华 · W · 霍姆斯(Edward W. Holmes)说:“仅用老鼠实验治疗癌症的药物已经远远不够了,我们的确需要将更多的科研成果应用到临床。”通常,药品用于临床的途径有两种,一是制药公司获准生产大学研制的用于实验的药品。二是由风险投资家资助的专家创办公司生产药品。事实上,这儿所大学在旧金山湾区和圣地亚哥创办了许多生物技术工厂,使这两个地区成为了美国最重要的生物技术中心。

然而,现在的制药公司和风险投资家对那些已经得到证实至少在小范围的临床试验中证明有确定疗效的药品更感兴趣。这样就使原来的制药研发-生产体系处于瘫痪,越来越多具有发展前景的(新药):构思和计划将无法穿越基础研究与商业开发之间的“死亡之谷”。

旧金山加利福尼亚大学技术管理办公室主任乔尔 · B · 基尔申鲍姆(Joel B. Kirschbaum)认为:“我们这些大学里的研究人员无法再走以:往研发药品的老路,因为我们再不能像以前那样办公司了。”这几所大学并不打算变成医药公司,但希望通过在药品的研发上做更多的基础工作,诸如在动物身上测试药品的毒性和副作用等等,来降低投资这些药品的风险和吸引制药公司的兴趣。

但这个联合体是否能运转还是个问题。根据协议,SRI让这三所大学来磋商合同中的每项计划,以制定一个如何测试药品毒性、使药品用于临床试验和其他必要步骤的方案。

尽管没有任何义务,但SRI还是希望自己能受聘做实际的药品毒性测试或制造。从这个意义来说,制药启动体系是通过SRI这个联合体启动的一个真正的市场推销策略,这些大学并没有被要求向这个联合体投资,仅仅是向SRI指导委员会派遣自己的代表。

SRI及这些大学的官员说,那些可能带来利润的药物包括:由斯坦福大学发现的治疗一种罕见遗传性皮肤病的药物;一种由U.C.S.F研制的治疗艾滋病的新药;还有一种从中草药分离出的诊治白血病的药品,它是由圣地亚哥加利福尼亚大学研制的。这个制药启动体系最终可能对其他学校开放。

这种努力显示了一种趋势:这些大学将药品开发的权利更多地掌握在自己的手中,尤其是对那些不可能给制药公司提供更大市场的治疗罕见疾病的药物。

哈佛大学已经成立了一个研发神经退化药物的实验室,通过筛选大量的化合物,试图发现新的药物治疗诸如亨廷顿氏病和以卢 · 格里克氏病(Lou Gehrig's)著称的肌菱缩性侧索硬化症(卢 · 格里克,美国棒球运动员,1941年患此症病故)等疑难病症。类似这样大量筛选的工作本来是制药公司的事,而不该由进行基础研究的科学家来做。

“实际上,我们已经建立了很多从事生物技术研究的实验室。”实验室主任罗斯 · L · 斯坦(Ross L. Stein)博士说。他到哈佛以前曾经在制药公司和生物技术公司工作过,他说,制药公司对像亨廷顿氏病和肌萎缩性侧索硬化症这类罕见疾病没有投资兴趣,因此大学才决定建立实验室自行研制。治疗这类疾病的药不可能得到大量销售,而且怎样攻克这些疾病目前还不是很清楚。不过,这些药物一旦研发出来,很快就会获准生产。

目前,在加利福尼亚州杜瓦蒂市的国家希望医疗中心已经投建了一座工厂,用于生产符合政府规章制度的临床实验药。

除了学术研究中心,病人资助团体也扮演了更为积极的角色。他们资助或自己进行药物研究,以找到特殊疾病的治疗方法。还有一些非营利组织在慈善家的资助下也开始对一些发展中国家的高发疾病(如疟疾、结核病等)进行药物研制,对这些病的医药研发向来被制药公司忽视。

由于生物技术股票在2001~2002年暴跌,风险投资家变得更加保守,生物技术公司要挂牌上市也越来越难。这意味着风险投资家不能轻易地在公司启动阶段收回投资,这让他们在投资组合时不得不把更多的钱投入现有的公司,而只留下很少一部分用于新建公司。不过,这种情形仍然有望得到改变。今年的生物技术股票已经上升了许多。很多分析家认为生物技术公司在今年秋天会陆续上市。最近的一些调查显示,所有的风险投资都呈上升趋势,尤其是生物技术股。

[The New York Times,2003年7月31日]